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病人特异性功能干细胞获取及致病基因精准修复

2017年 基础理论
  • 成果简介
　　在干细胞研究中，如何在体外高效、安全地通过重编程技术诱导获得病人特异的iPS细胞或功能性干细胞，是干细胞研究领域的一大重点。基因治疗结合干细胞是彻底治疗很多遗传性疾病的有效方法。如何采用同源重组法高效地对致病基因进行精准修复，并对修复后的细胞进行基因组变化评估，是基因修复应用于临床的核心内容。
　　该项目围绕干细胞、基因编辑技术、基因组学技术等生命科学前沿展开研究，高效率获得病人特...
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