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新型生物纳米结构在杜兴肌肉萎缩症靶向治疗中的基础研究

2017年 应用技术  初期阶段
  • 成果简介
　　杜兴肌肉萎缩症是一种致死性的神经肌肉退行性疾病，目前临床尚无有效的治疗方法。反义寡核苷酸介导外显子跳读的临床试验结果显示了该方法的巨大应用前景，但临床上测试的反义寡核苷酸药物存在着系统运输效率低，特别是在心肌中运输效率有限等问题。利用exosome（一种由细胞分泌的纳米级生物囊泡结构）作为反义寡核苷酸类药物的运输载体，可有效提高药物系统运输效率。但exosome的药物装载效率极低是制约exos...
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