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利用iPS技术探索治疗β-地中海贫血新方法

2016年 基础理论
  • 成果简介
　　本项目是2010年批复的重点科技专项计划项目，项目的主要研究目标是建立一套从β-地中海贫血患者的iPS诱导到突变基因原位修复，再到修复后造血干细胞分化的完整技术，为β-地中海贫血患者的移植治疗提供大量自体来源的造血干细胞奠定基础，探索治疗β-地中海贫血的全新治疗方案。项目围绕原计划任务书，按照原计划进行，在非病毒整合诱导iPS新技术研发、疾病基因修复平台等关键技术方面有了突破，对病人来源的iP...
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