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探索利用CRISPR技术进行基因治疗心血管疾病的基础研究

2017年

基础理论

成果简介

　　在本项目中，我们通过CRISPR/Cas基因编辑平台，直接在体内靶向心血管疾病相关基因PCSK9 和APOC3，并建立临床安全系数较高的AAV（adeno-associated virus）病毒运输系统，从上述三个关键点入手探索心血管疾病基因疗法的可行性，致力于通过本项目建立一个基于CRISPR体内基因编辑技术，AAV安全运输系统，人源小鼠评估体系的心血管基因治疗平台，并利用该平台靶向APOC...

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