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高苯丙氨酸血症大鼠基因疗法新途径的研究

2001年 应用技术
  • 成果简介
该研究在国际上首次设计并试验了以下治疗PKU的新途径：以乳酸乳球菌为宿主菌构建能表达活性PAL的表达质粒，将能表达活性PAL的乳酸乳球菌工程菌制成适当口服制剂，令其在PKU患者小肠内使尚未被吸收的phe脱氨变成对人体无害的肉桂酸，从而达到在基本不限制患儿饮食的情况下，使其外周血中的phe基本维持正常水平，以便收到预防患儿大脑受损，智力低下甚至呆傻的效果。该研究克隆成功的在E.coli表达活性PAL...
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