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构建反义RNA表达载体对β地中海贫血进行基因治疗的研究

2001年 应用技术  中期阶段
  • 成果简介
　　β654是中国人最常见的β地贫基因类型。本研究自1991年起对β654突变及反义核酸治疗剪接缺陷型β654地贫进行了系统的研究，在阐明β654导致β+地贫的分子缺陷基础上，开展了以下开创性的工作：
　　①首次设计和构建了在细胞内能稳定和持久产生针，对β654异常剪接位点的反义RNA的真核表达载体；
　　②在珠蛋白基因转录和翻译水平上，系统地观察到其在体外转录/体外剪接体...
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