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化学修饰的RNAi药物核心原料产业化平台

2009年 应用技术  成熟应用阶段
  • 成果简介
　　RNAi药物的瓶颈问题之一，是siRNA oligo不够稳定，进入体内后容易被酶降解，成为siRNA作为药物的障碍。本项目主要研究开发化学修饰siRNA产品，从化学修饰的RNA单体入手，开发4种化学修饰单体，以其作为原料，在固相合成仪上合成出化学修饰的siRNA oligo，并进行转染和细胞试验，验证其在血清中的半衰期及抑制效果，取得了良好的效果，解决了siRNA的稳定性问题，从而大大提高si...
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