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血友病A基因治疗的临床前研究

2004年

应用技术

中期阶段

成果简介

基因治疗是治疗遗传性疾病的根本措施。该研究以血友病A（遗传性凝血因子VⅢ缺陷症）为契口，在FVⅢcDNA克隆和去B区（BDD）FVⅢcDNA改造获得成功的基础上，又致力于研究安全有效的表达载体、适宜的基因特异靶细胞以及血友病A动物模型等研究工作。
该研究首选复制缺陷性逆转录病毒、脂质体（DOTAP）和纳米材料（聚酰胺－胺型树枝状聚合物，PAMAM）作为BDDFVⅢcDN...

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