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β地中海贫血人胚胎干细胞系的建立和基因转移的研究

2002年 应用技术
  • 成果简介
在原有工作的基础上，对体外受精的胚胎进行β地贫种植前基因诊断(preimplantation genetic diagnosis,PGD)，选择β地贫纯合子和杂合子胚胎进行分离和培养，建立β地贫的ES细胞系，为深入研究β地贫的新的有效的治疗方法和探索其发病机理提供准确分子病变的细胞模型；并通过用人ES细胞系β珠蛋白的基因打靶技术，使健康基因取代缺陷基因，探索对人的生殖细胞安全有效的基因转移...
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