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造血干细胞途径的血友病B的基因治疗研究

2007年

应用技术

成果简介

　　造血干细胞一直是基因治疗的理想靶细胞之一，但由于其是静息期细胞，基因转染。本研究旨在提高造血干细胞离体回输的基因治疗的效率，以造血干细胞为基因治疗靶细胞，通过VSVG假型病毒系统以及脂质体－腺相关病毒复合感染系统介导，制备含hFIX基因高凝血活性突变体的病毒载体，感染造血干细胞，离体表达取得了理想的结果，然后将体外感染的造血干细胞移植到经射线破坏骨髓的NOD/SCID小鼠中。其中AAV病毒介导...

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