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新型运输辅助剂在杜兴肌肉萎缩症中的应用基础研究

2017年 应用技术  初期阶段
  • 成果简介
  我们前期预试验结果表明,通过对大量天然化合物的筛选,发现F9能显著地增强反义寡核苷酸药物在肌肉中的运输效率。系统测试结果显示,与临床上用的生理盐水相比,运输辅助剂F9对反义寡核苷酸运效率有显著提高。因此本研究拟以杜兴肌肉萎缩症为疾病模型,对运输辅助剂F9在杜兴肌肉萎缩症上的应用潜力和作用机理展开系统研究。尽管反义寡核苷酸介导的外显子跳读方法已应用于杜兴肌肉萎缩症临床II/III期试验,但药物在...
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