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小核酸药物的体内稳定化修饰技术

2013年 应用技术  成熟应用阶段
  • 成果简介
RNA干扰现象是二十世纪生命科学最重大的发现之一，在基因功能解析和生物制药领域产生了广泛的影响，为现代生物医药产业开辟了一个全新的小核酸制药方向。尽管如此，小核酸制药在技术上还存在若干关键性的技术瓶颈有待突破。一方面，siRNA分子在循环系统中容易被核酸酶降解，血清稳定性较差；另一方面，siRNA分子的两条组成链均能有效地与RISC复合体结合，抑制互补转录本的表达，引发由正义链介导的脱靶效...
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