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人源化病人特异诱导式多能干细胞(iPS)治疗地中海贫血的基础研究

2010年

应用技术

成果简介

　　本文探讨了 Bart's 水肿胎（α地中海贫血纯合子）皮肤细胞再程序化为诱导式多能干细胞(iPS)可能并检测其多能分化特性，构建获得 iPS 细胞的稳定体系，为研究地中海贫血发病机制提供实验模型，最终达到利用 iPS 进行基因治疗根治地中海贫血的目的。取 Bart's水肿胎死胎引产的胎儿皮肤，胰酶消化后培养皮肤成纤维细胞，然后转导四因子基因（Oct3/4,Sox2, c-Myc 和 Klf...

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